药代动力学（pharmacokinetics ，药效学（ pharmacodynamics ）, 抗体半衰期（antibody half-life）
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CreERT，他莫昔芬（tamoxifen），loxP，小肠（small intestine）
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免疫缺陷（immunodeficient），CD34+ 造血干细胞 (HSC)，外周血单个核细胞 (PBMC)，患者来源的异种移植物 (PDX)，人源化（humanization），免疫检查点抑制剂（checkpoint blockade）, 双抗（bispecifics）
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药代动力学（pharmacokinetics ，药效学（ pharmacodynamics ）, 抗体半衰期（antibody half-life）
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理想的杜氏肌营养不良模型，因为相对于在其他遗传背景下具有此突变型的品系，它更好地再现了多项人类DMD肌病理学的特征（较低的后肢肌肉重量、较少的肌纤维、更多的纤维化和脂肪累积以及肌无力）。
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